⇒ Claudio Zanon, Direttore Scientifico Motore Sanità
Razionale Scientifico
Il mieloma multiplo è una malattia oncoematologica tra le più comuni che colpisce le plasmacellule del midollo osseo, come linfociti B e plasmacellule sintetizzanti le immunoglobuline, molto importanti per il sistema immunitario e le sue risposte fisiologiche per combattere le infezioni. Se la crescita di queste cellule diventa incontrollata può dare origine al tumore, ostacolando le altre cellule ematiche e dando origine ad un indebolimento del sistema immunitario, ad anemia o a difetti coagulativi. Inoltre le cellule di mieloma producono in grande quantità una proteina detta Componente M (monoclonale), anticorpo che stimola gli osteoclasti, responsabili della demolizione del tessuto osseo e di conseguenza i pazienti colpiti da mieloma sono spesso soggetti anche a fratture ossee.
Nel report AIOM 2020 si può leggere un dato di incidenza della malattia di 5.759 nuovi casi/anno (uomo 3.019 – donna 2740) e dai dati AIRTUM sappiamo che essa rappresenta 1,3% di tutti i tumori nella donna e 1,2% nell’uomo. L’età è il principale fattore di rischio per il mieloma multiplo: oltre 60% delle diagnosi di mieloma riguardano persone di età > 65 anni e solo 1% delle persone al di sotto dei 40 anni.
Dopo la diagnosi è indispensabile definire lo stadio del mieloma, in base al quale si ottengono anche indicazioni sulla prognosi della malattia e sulle scelte terapeutiche. L’innovazione in questi ultimi anni ha prodotto una notevole quantità di opzioni terapeutiche alcune delle quali davvero dirompenti per questi pazienti avendo segnato per molti di loro una sopravvivenza libera da progressione, con una aspettativa di vita diversa.
Per supportare l’innovazione Regione Friuli dal 2022 ha istituito un fondo sovraziendale per la gestione dei farmaci a cui AIFA ha riconosciuto l’innovatività (aggiungendo lo scorporo della quota dedicata a CAR T, best practice nazionale).
A giugno 2022 i principali attori di sistema della Regione, si sono riuniti per discutere gli aspetti di nuovi modelli di governance da collegare a nuovi modelli assistenziali in area oncoematologica partendo dall’es° mieloma.
E’ il momento di verificare cosa sia stato realizzato attraverso un nuovo incontro promosso da Motore Sanità proponendo alcuni quesiti chiave a cui dare risposta: quale cambio di scenario è stato messo a regime visto il rapido procedere verso la cronicizzazione di malattia? L’istituzione della rete a che punto è, quali gli attori coinvolti e quali eventuali criticità incontrate nel processo di istituzione di questa? E per quanto concerne le terapie innovative, quale monitoraggio sull’utilizzo delle risorse del fondo innovativi è stato effettuato? Quale raccolta dati è stata messa a regime per valutare la corretta capienza e programmare il nuovo fondo negli anni successivi?
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